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　　美國(guó)坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家17日?qǐng)?bào)告稱(chēng)，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的基因組中去除。這項(xiàng)臨床前研究是推動(dòng)人類(lèi)艾滋病病毒療法方面取得的重大進(jìn)展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。

　　研究團(tuán)隊(duì)此次在恒河猴中測(cè)試了EBT-001，這是一種SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地從宿主DNA中去除了潛伏于病毒儲(chǔ)存庫(kù)的SIV，并且在動(dòng)物中未出現(xiàn)脫靶效應(yīng)。

　　新技術(shù)旨在使用一次性注射治療方法在大型動(dòng)物模型組織中永久滅活病毒，此次證明了該技術(shù)的安全性。團(tuán)隊(duì)在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中進(jìn)行了臨床前試驗(yàn)。他們將SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯構(gòu)建體EBT-001包裝到腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體中，該載體可以通過(guò)靜脈注射到SIV感染的動(dòng)物體內(nèi)。接著，他們將10只動(dòng)物隨機(jī)分為對(duì)照組和治療組，其中3只不接受治療，其余的動(dòng)物接受3種不同劑量的EBT-001單次注射。另外2只動(dòng)物在另一項(xiàng)單獨(dú)的研究中使用了更高劑量。

　　后續(xù)的分析表明，EBT-001分布廣泛，可到達(dá)全身組織，所有重要病毒庫(kù)中都有SIV前病毒DNA基因編輯的證據(jù)。此外，接受注射的動(dòng)物在EBT-001所有劑量水平下耐受性良好，在動(dòng)物臨床檢查或組織病理學(xué)檢查中沒(méi)有毒性證據(jù)。

　　研究人員表示，這項(xiàng)成果為正在進(jìn)行的EBT-101臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。這不僅是艾滋病病毒研究領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，還推動(dòng)了針對(duì)單純皰疹病毒和乙型肝炎等其他傳染病的多重基因編輯療法的開(kāi)發(fā)。