救治罕見病 關(guān)愛不缺席（暖聞熱評）
李鐵林
【關(guān)鍵詞】罕見病藥品
【事件】前不久，北京市藥監(jiān)局會同北京市衛(wèi)生健康委、北京海關(guān)、首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》《北京市促進(jìn)臨床急需藥械進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》，進(jìn)一步優(yōu)化罕見病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機(jī)制。這一改革舉措有望縮短患者用藥等候時間，增加藥品藥械品種數(shù)量。
【點(diǎn)評】
罕見病是發(fā)病率非常低的疾病，又被稱為“孤兒病”。在世界衛(wèi)生組織的定義中，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病。目前，全球范圍內(nèi)已知的罕見病有7000至1萬種，包括漸凍癥、血友病、多發(fā)性硬化癥、脊髓性肌萎縮癥等。我國已登記罕見病病例約78萬例，患者對相關(guān)藥品臨床需求較為迫切。
然而，因為發(fā)病概率低、單個病種患者人數(shù)少，比起常見疾病，罕見病所需藥品市場規(guī)模小，對相關(guān)企業(yè)而言，研發(fā)生產(chǎn)成本更高，所以長期以來在供給端存在一定缺口，一些患者處于“人等藥”的焦慮之中。特別是，一些病種現(xiàn)階段還存在著“全球有藥，境內(nèi)無藥”的情況，因而部分患者只能選擇海外代購。這種方式需要面對高昂的成本以及復(fù)雜的流程，同時也存在一定的用藥安全隱患。
救治罕見病，關(guān)愛不能缺席。罕見病患者的健康關(guān)系著許多家庭的幸福，更好保障罕見病用藥，是健康中國建設(shè)的題中應(yīng)有之義。破解供給難題需要標(biāo)本兼治，既要鼓勵源頭研發(fā)，也應(yīng)從機(jī)制創(chuàng)新上尋求突破口，保障藥品及時順暢供應(yīng)。
近年來，我國推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市，支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)和粵港澳大灣區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品進(jìn)口，實(shí)現(xiàn)罕見病用藥上市數(shù)量和速度雙提升。此次北京推出的新方案，探索建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，運(yùn)用“保稅備貨”模式實(shí)現(xiàn)罕見病藥品一次通關(guān)、多次出區(qū)使用。以機(jī)制創(chuàng)新簡化藥品進(jìn)口審批、醫(yī)療機(jī)構(gòu)申請使用等流程，有助于推動由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變，讓罕見病患者得到更及時的治療。
如今，多層次罕見病用藥保障體系正在逐步建立。將80余種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，有效減輕患者及其家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)；實(shí)施以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（關(guān)愛計劃），優(yōu)化藥物研發(fā)的科學(xué)流程及技術(shù)要求；優(yōu)先審評審批臨床急需的罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，提高罕見病類特醫(yī)食品的可及性……隨著一系列保障支持罕見病醫(yī)療的務(wù)實(shí)舉措落地生效，我國罕見病患者用藥、治療環(huán)境正得到持續(xù)改善。
醫(yī)療是極為重要的民生。堅持人民至上、生命至上的價值理念，立足臨床需求積極先行先試，以改革力度釋放政策善意，及時打通體制機(jī)制中的堵點(diǎn)卡點(diǎn)，相信罕見病患者的生命健康將更有“醫(yī)”靠，健康中國建設(shè)也將更有溫度。
《 人民日報 》（ 2024年10月21日 05 版）
