準(zhǔn)備做手術(shù)的小女孩。（圖片來(lái)源：廣州日?qǐng)?bào) 蘇俊杰/攝）

地貧患兒接受移植手術(shù)，再也不用擔(dān)心找不到供體啦！昨日上午，記者從南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科召開的新聞發(fā)布會(huì)上獲悉，該院的研究團(tuán)隊(duì)利用“半相合移植技術(shù)”，將跟患者有親緣關(guān)系的“半相合供者”的造血干細(xì)胞與無(wú)關(guān)供者的臍血進(jìn)行“互補(bǔ)性移植”，徹底解決了地貧移植的供者問(wèn)題，治愈率高達(dá)96%。這一技術(shù)同樣也適用于兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療。只要是跟患者有親緣關(guān)系的人，都可成為移植供者。

以前：3/4的患者找不到合適骨髓供者

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任李春富介紹， 地中海貧血（簡(jiǎn)稱地貧）多發(fā)于地中海沿岸，中東、中亞和東南亞等地區(qū)國(guó)家，我國(guó)以廣東、廣西和海南省發(fā)病率最高，其中重型β-地貧者須終生輸血維持生命。而長(zhǎng)期大量輸血會(huì)使鐵負(fù)荷嚴(yán)重超載，因此，患者必須進(jìn)行祛鐵治療。“按預(yù)期壽命40年計(jì)算，每個(gè)病人需要400萬(wàn)元的花費(fèi)，而且每個(gè)患者每年還需耗費(fèi)16000毫升寶貴的血資源。”

“造血干細(xì)胞移植是目前唯一有效根治重型β-地貧的方法。” 李春富介紹，在地貧移植手術(shù)中，同胞移植和非親緣移植治愈率比較高。

在南方醫(yī)院，尤其是在2009年改良了移植技術(shù)之后，同胞移植和非親緣移植治愈率已達(dá)90%以上。

“在此之前，地貧患者的移植主要是同胞移植和非親緣移植手術(shù)。” 李春富介紹，而造血干細(xì)胞移植，均要求供者和受者的骨髓配對(duì)必須完全吻合，叫“全相合”，否則極易產(chǎn)生排異反應(yīng)。然而，配對(duì)完全吻合的幾率，只有同卵雙生的雙胞胎才是100％，而沒(méi)有血緣關(guān)系人群，全相合的概率只有十萬(wàn)分之一。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，有3/4的地貧患者找不到合適骨髓供者。以南方醫(yī)院為例，截至上個(gè)月底，在該院兒科申請(qǐng)移植的注冊(cè)病人高達(dá)3171人，配對(duì)成功的只有715例。

應(yīng)用：可用于兒童白血病和再障治療

“值得一提的是，這種‘互補(bǔ)性移植技術(shù)’也已應(yīng)用在對(duì)兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療中，也已經(jīng)獲得很好的療效。” 李春富介紹，將這一技術(shù)應(yīng)用對(duì)兒童白血病的治療中，30例患者，治愈率為64.3%，總體生存率70%多。尤其是對(duì)于在移植前病情得到緩解的患者，治愈率達(dá)到了73%。

李春富介紹，利用這種互補(bǔ)性移植治療地貧和白血病的兩項(xiàng)成果，已分別被今年美國(guó)血液病協(xié)會(huì)年會(huì)確定為大會(huì)報(bào)告。“這就意味著這一移植技術(shù)已經(jīng)達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平。這使得所有地貧、兒童白血病以及再障等疾病患者，只要父母和其他親屬健在，都可以接受移植治療。”

“解決了供者的難題，就意味著符合移植條件的患者大幅增加。”李春富說(shuō)，但這也意味著，患者的待床期將更長(zhǎng)了。因?yàn)獒t(yī)院的移植規(guī)模有限，很難及時(shí)為患者進(jìn)行移植。

盡管南方醫(yī)院兒童移植中心目前已是全球規(guī)模最大的地貧移植中心，但每年也只能完成80例地貧移植手術(shù)。“按傳統(tǒng)的移植技術(shù)，目前配對(duì)成功的患者為715例，就算50%的病人到兄弟醫(yī)院做移植，在南方醫(yī)院兒科待床時(shí)間也長(zhǎng)達(dá)4年多。”他說(shuō)，如果利用新的技術(shù)，為要求移植的3171例患者做手術(shù)，患者的待床期就更長(zhǎng)了。李春富呼吁，政府和社會(huì)共同創(chuàng)建一個(gè)更大規(guī)模的兒童移植中心。

如今：父母子女兄弟姐妹堂表親都可當(dāng)供者

李春富介紹，為了解決移植供者問(wèn)題，南方醫(yī)院兒科團(tuán)隊(duì)從2010年開始研究“半相合（父母）供者移植技術(shù)”，經(jīng)歷6年研究，創(chuàng)立了一個(gè)全新的移植概念：互補(bǔ)性移植（NF-CT-14-TM），即將跟患者有親緣關(guān)系的“半相合供者”的造血干細(xì)胞與無(wú)關(guān)供者的臍血序貫移植，中間使用藥物橋接，達(dá)到優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)和雙保險(xiǎn)效果。

“我們這里雖然說(shuō)的是父母，但其實(shí)凡是跟患者有血緣關(guān)系的親屬，都可以成為半相合供者。”李春富解釋，按照遺傳規(guī)律，人類的遺傳基因一半來(lái)自父親，另一半來(lái)自母親，這就使得父母和孩子之間的染色體有一半是相吻合的。所謂“半相合”技術(shù)，在醫(yī)學(xué)上叫做“單倍型相合骨髓移植”，只要求供髓者、受髓者之間的白細(xì)胞抗原一半相同就可以了，其實(shí)，這就意味著凡是有親緣關(guān)系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表親之間的骨髓都可進(jìn)行半相合移植。

而南方醫(yī)院兒科的“半相合（父母）供者移植技術(shù)”，將有親緣關(guān)系的“半相合供者”的造血干細(xì)胞與無(wú)關(guān)供者的臍血結(jié)合了起來(lái)，相當(dāng)于雙次移植，“適者生存”，無(wú)論哪一種骨髓最后“勝利”，都可以成功。“而且，無(wú)關(guān)供者的臍血也無(wú)需完全配對(duì)，這就使得任何一個(gè)有親屬健在的患者，都不用再擔(dān)心供者的問(wèn)題。”

李春富介紹，從2014年到現(xiàn)在，已有31例地貧患者接受了該方案移植，除1例外，30例病人移植成功，治愈率高達(dá)96%。而且，伴有極少的嚴(yán)重排異反應(yīng)，是目前全球記錄的最好成績(jī)。（記者 黃蓉芳）