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2020年的最后一個月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）網(wǎng)站的“突破性治療公示專欄”連續(xù)更新，基石藥業(yè)、微芯生物、江蘇迪哲、拜耳醫(yī)藥等企業(yè)的16個藥品注冊申請先后被納入突破性治療藥物程序。自2020年7月《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》（以下簡稱《工作程序》）發(fā)布實施以來，已有26個藥品注冊申請進入“突破性治療”審評通道，這意味著藥審中心將為其優(yōu)先配置審評資源，加強溝通交流和指導，大大縮減新藥從研發(fā)到上市的時間。

制度改革加快藥物上市

突破性治療藥物指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，申請人可在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗階段申請適用突破性治療藥物程序。

“突破性治療藥物工作程序總體思路與國際接軌，在設計時參考國外快速通道（FastTrack）和突破性療法（Breakthrough Therapy），對具有明顯臨床優(yōu)勢的研究藥物，在藥物臨床試驗階段給予技術(shù)指導、全過程溝通等支持，以加快藥物研制和上市進程。”藥審中心副主任王濤介紹。

2020年7月1日，新修訂《藥品注冊管理辦法》（以下簡稱《辦法》）正式施行。《辦法》中特別增設藥品加快上市注冊程序一章，設立突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批、特別審批四個加快通道，以鼓勵創(chuàng)新和滿足臨床急需。2020年7月8日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《工作程序》等三個重磅文件，對突破性治療藥物工作程序的適用范圍、申請、審核認定、公示納入、終止程序等關(guān)鍵內(nèi)容明確了程序和要求。文件發(fā)布次日，藥審中心網(wǎng)站即上線了“突破性治療藥物程序申請系統(tǒng)”和新版“優(yōu)先審評審批申請系統(tǒng)”，開通電子提交通道。突破性治療藥物從研發(fā)到上市的“高速通道”正式開啟。

“各監(jiān)管機構(gòu)都存在審評資源不足問題，要把有限的資源優(yōu)先用在更有臨床價值的藥物研發(fā)領(lǐng)域。突破性治療藥物工作程序是針對確實有臨床價值的研究藥物設置，在基于公眾能早日獲取好的治療手段的前提下，采取的全方位鼓勵措施。”王濤介紹，在研發(fā)和上市期間，該類藥物將享受三項政策紅利：一是藥審中心將優(yōu)先處理相關(guān)溝通交流，加強指導并促進藥物研發(fā)進程；二是在申報上市環(huán)節(jié)，該類藥品可適用優(yōu)先審評程序，審評時限縮短至130日；三是在上市申請階段可滾動提交資料，優(yōu)先核查、檢驗等。

“突破性治療藥物把藥品上市的加速起點提前到臨床試驗階段，審評機制也是一種‘突破’。”清華大學藥學院楊悅研究員表示，成為突破性治療藥物后，審評機構(gòu)要建立科學的審評加速機制，使用新的評價工具、標準審評，推動該藥物上市，“這就對藥品審評能力提出了更高的要求，審評人員只有對藥物、對臨床醫(yī)學有非常深入的理解，才能充分理解在臨床療效上何為真正的‘突破’。”

企業(yè)競相加速“起跑”

在“突破性治療藥物程序申請系統(tǒng)”上線次日，傳奇生物、武田制藥、西安楊森三家企業(yè)即為旗下產(chǎn)品遞交了申請。2020年8月5日，傳奇生物旗下的LCAR-B38M細胞制劑率先在“擬突破性治療品種”欄目公示，繼而成為我國首個“突破性治療藥物”。

“建立‘突破性治療’審評通道是一個重大的監(jiān)管里程碑，對于該產(chǎn)品在中國及全球的研發(fā)至關(guān)重要。”傳奇生物方面介紹，LCAR-B38M細胞制劑是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，用于治療單藥治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。被藥審中心納入突破性治療藥物程序，意味著其有望加速獲批，早日為患者帶來新的治療選擇。據(jù)了解，該產(chǎn)品已于2020年12月在美國滾動提交生物制品許可申請（BLA），并有望于2021年在我國提交上市申請。

隨著審評審批制度改革的深化、ICH指導原則的轉(zhuǎn)化實施，越來越多的創(chuàng)新藥正在進行境內(nèi)外同步研發(fā)申報，多個突破性治療藥物已同時取得歐美等國家和地區(qū)的類似資格。如傳奇生物的LCAR-B38M細胞制劑已于2019年獲得歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物（PRIME）資格、美國FDA授予的孤兒藥資格及突破性療法認定；大連萬春布林申報的注射用普那布林濃溶液，在2020年9月也被美國FDA授予突破性療法認定。在2020年11月舉辦的第三屆中國國際進口博覽會上，知名外企艾伯維透露，公司已向藥審中心提交認定產(chǎn)品Upadacitinib為用于治療特應性皮炎的突破性治療藥物的申請，該產(chǎn)品已于2018年1月獲得美國FDA授予的突破性治療認定。

“遞交申請的企業(yè)首先要明確我國對某危重疾病當前的治療手段是什么。《工作程序》提出，要與現(xiàn)有治療手段相比具有顯著的臨床優(yōu)勢，這一點其實難度不小。”王濤表示，我國正在從制藥大國發(fā)展成為制藥強國，創(chuàng)新能力面臨新的挑戰(zhàn)。當前，真正新靶點的創(chuàng)新藥很少，多數(shù)創(chuàng)新還是屬于“mebetter”“mebest”范圍，或者在已有的靶點找到新適應癥，而設置“突破性治療藥物”的目的是鼓勵真正的創(chuàng)新，如找到新分子實體等。“希望有更多的企業(yè)提出申請，這意味著中國企業(yè)的創(chuàng)新能力越來越強。”王濤表示。

“目前已有20多個產(chǎn)品被納入突破性藥物創(chuàng)新，應加快藥品監(jiān)管科學研究與實踐，建立面向行業(yè)可用的監(jiān)管科學工具、標準和方法。”楊悅表示，在創(chuàng)新藥監(jiān)管科學工具、方法領(lǐng)域，要優(yōu)先考慮采用生物標志物、替代終點改進臨床終點評價指標，實現(xiàn)評價機制加速，采用適應性臨床試驗優(yōu)化設計方法等，縮短臨床研發(fā)進程，提高研發(fā)效率，進而降低監(jiān)管成本、提高監(jiān)管效率，加快能滿足臨床治療需求的產(chǎn)品上市。